Terapia con staminali modificate fa regredire diabete di tipo 1 in topi

I ricercatori del Children Hospital di Boston hanno invertito con successo il diabete di tipo 1 in modelli di murini infondendo cellule staminali del sangue pre-trattate per aumentare la sintesi di una proteina chiamata PD-L1, che è carente nei topi (e persone) con diabete di tipo 1. Le cellule hanno frenato la reazione autoimmune in topi diabetici e in ex vivo e invertto l'iperglicemia. I risultati dello studio sono stati pubblicati su Science Translational Medicine. "C'è
davvero un rimodellamento del sistema immunitario quando si iniettano queste cellule", spiega Paolo Fiorina, Professore della divisione di  Nefrologia dell'Ospedale pediatrico di Boston. Lo studio dimostra che le cellule staminali trattate e iniettate nel topo, sono in grado di migrare nel pancreas, sito in cui sono contenute le isole pancreatiche che producono insulina. In quasi tutti i topi trattati il diabete è stato curato nel breve termine e un terzo di loro ha mantenuto la normoglicemia per tutta la durata della loro vita. Il trattamento è stato efficace se la produzione di PD-L1 è stata stimolata attraverso la terapia genica o usando un approccio farmacologico con molecole di piccole dimensioni. Precedenti studi hanno provato ad utilizzare le immunoterapie per il diabete di tipo 1, con l'obiettivo di frenare l'attacco autoimmune nelle cellule delle isole pancreatiche. Ma questi tentativi sono falliti, in parte perché le terapie non hanno preso specificatamente di mira il diabete. Il trapianto autologo di midollo osseo, (staminali ematopoietiche dei pazienti infuse per riavviare il loro sistema immunitario), ha aiutato alcuni degenti, ma non tutti. Ulteriori studi saranno necessari per definire la durata degli effetti della nuova terapia cellulare e la frequenza di somministrazione del trattamento. In collaborazione con gli scienziati del Fate Therapeutics (San Diego, California) Fiorina e colleghi stanno lavorando per ottimizzare il "cocktail" di molecole utilizzato per modulare le cellule staminali del sangue. Il team ha completato un incontro con la Food and Drug Administration  per sostenere la realizzazione di una sperimentazione clinica nel diabete di tipo 1.



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