Parkinson, terapia genica su cellule della pelle per dar vita a neuroni

Una combinazione di geni capace di indurre il differenziamento di cellule della pelle in neuroni dopaminergici attivi capaci di produrre e secernere dopamina, essenziale per la trasmissione degli impulsi nervosi connessi al comportamento e al movimento volontario, "mancanti" nei pazienti con Parkinson. A scoprirla e a utilizzarla per eseguire una sorta di "terapia genica" su cellule staminali è stato il team guidato da Vania Broccoli,

capo dell'Unità di ricerca Cellule staminali e Neurogenesi dell'Irccs San Raffaele di Milano, che ne ha parlato a margine di un incontro a Roma organizzato dal consorzio europeo Neurostemcellrepair, coordinato dalla senatrice a vita Elena Cattaneo. Gli studi del San Raffaele rappresentano una nuova possibilità di cura per la sostituzione cellulare dei neuroni dopaminergici, la cui degenerazione è la causa principale dei severi deficit motori caratteristici della malattia di Parkinson. «Abbiamo messo a punto - racconta Broccoli - nuove procedure di riprogrammazione cellulare trasformando cellule della pelle in cellule che abbiano una possibilità terapeutica. Abbiamo utilizzato non fattori di crescita, ma 3 geni», grazie a virus inattivati usati come vettori «che sono delle "centraline di comando" dello sviluppo neurale». L'obiettivo principale delle attività di ricerca di Broccoli è quello di raffinare ulteriormente questi approcci, fino a ottenere neuroni umani pienamente funzionali, da utilizzare per trapianti in soggetti affetti da disturbi neurologici o malattie neurodegenerative. Uno studio dei ricercatori della Lund University, ha dimostrato come sia possibile che i neuroni dopaminergici ottenuti da cellule staminali siano in grado di ripristinare la capacità motoria in modelli murini di morbo di Parkinson. Per il loro studio i ricercatori hanno distrutto le cellule della dopamina in una parte del cervello del ratto. Le cellule della dopamina derivate dalle staminali embrionali umane, una volta trapiantate nel cervello dei ratti, si comportavano come le cellule originali della dopamina.

Via: AdnKronos